Um dos medicamentos mais caros do mundo, o Zolgensma, indicado para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, vai passar a ser ofertado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e a farmacêutica Novartis. Com a estratégia, o pagamento para o fármaco com custo médio de R$ 7 milhões estará atrelado aos resultados do tratamento para o paciente.
A AME é uma doença rara, degenerativa e progressiva causada pela incapacidade do organismo de produzir uma proteína fundamental para os neurônios responsáveis por movimentos vitais, como respirar, engolir e se movimentar. No Brasil, dos 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se o diagnóstico de 287 com a doença.
Segundo o ministério, o Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam sob ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.
“Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias”, disse, em nota, o ministro da Saúde Alexandre Padilha. O acordo foi firmado na última quinta-feira, 20, mas o anúncio foi feito neste sábado, 22.
Como vai funcionar a oferta gratuita
A partir desta semana, os pacientes já vão poder buscar um dos 28 serviços de referência para o tratamento de AME em 18 estados para iniciar o processo de acolhimento e realização de exames preparatórios. O acordo prevê a implementação de um comitê para acompanhar os pacientes de forma permanente.
O medicamento é aplicado por meio de uma infusão em dose única e todos os casos serão acompanhados por um período de cinco anos para o monitoramento dos resultados. É a partir dos dados sobre o desfecho do tratamento que o pagamento será realizado.
“Acreditamos que confiança, diálogo e parceria são essenciais para um ecossistema de saúde mais acessível para todos. Por isso, estamos muito felizes com a consolidação deste acordo inédito no Brasil, que inaugura no país uma nova fronteira de acesso a tratamentos inovadores. Os pacientes de AME e suas famílias estão mais perto de ter no sistema público a primeira terapia gênica que atua na causa raiz da doença”, afirmou, em comunicado, Sylvester Feddes, presidente da Novartis Brasil.
Como será o pagamento da terapia?
O Acordo de Compartilhamento de Risco prevê uma série de regras para realização do pagamento da terapia pelo Ministério da Saúde de acordo com avanços alcançados pelo tratamento. São eles:
- 40% do preço total, no ato da infusão da terapia
- 20%, após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio)
- 20%, após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados
- Haverá cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente
- Pacientes com AME têm tratamento garantido pelo SUS
Tratamentos para AME disponíveis no SUS
Para as crianças que estão fora da faixa etária aprovada para o Zolgensma, a rede pública de saúde oferece duas opções de medicamentos gratuitos, tanto para o tipo 1 quanto para o 2 da doença: nusinersena e risdiplam. No ano passado, mais de 800 prescrições dessas drogas foram dispensadas pelo SUS.
“A AME não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Antes do SUS ofertar tecnologias para AME tipo I, crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte antes dos 2 anos de idade”, diz o ministério. “O tratamento pode impactar de forma determinante na qualidade de vida dessas crianças, com avanços motores como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio.”
